Welche neuen Arzneimittel bringt 2020?

Manche Arzneimittel hängen noch im Zulassungsverfahren der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA, andere haben das „Go“ der Europäischen Kommission bereits erhalten und der Marktzugang wird in Kürze erwartet – so zumindest die Hoffnung. Der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (vfa) rechnet mit mehr als 30 neuen Medikamenten im Jahr 2020. Darunter von manchen Patienten sicherlich sehnlich erwartete – wie Novartis‘ Gentherapeutikum Zolgensma^® (Onasemnogen Aberparvovec-xioi) bei Spinaler Muskelatrophie (SMA).

Das als teuerstes Arzneimittel der Welt gehandelte Präparat (zwei Millionen US-Dollar) könnte bei erfolgreicher Therapie – eine einmalige Gabe genügt – Kinder mit der schwersten Form der SMA (infantile SMA) heilen, indem es das bei SMA defekte Gen (SMN 1), das für das Survival Motoneuron codiert, ersetzt. Unbehandelt sterben die Babys meist im ersten Lebensjahr.

Jüngst wurde heftig diskutiert, da Novartis 50 Dosen Zolgensma^® im Rahmen eines Härtefallprogramms in Aussicht gestellt hatte, was den Krankenkassen jedoch nicht genug war. Derzeit wird die EU-Zulassung erwartet. Dass die Verzögerung des Marktzuganges in Europa der im letzten Jahr entlarvten Datenmanipulation bei Onasemnogen Aberparvovec geschuldet ist, hat Novartis bislang dementiert.

Eine weitere Gentherapie wird bei Beta-Thalassämie erwartet: Zynteglo^® (autologe CD34+-Zellen enkodierendes βA-T87Q-Globin-Gen) ist bereits EU-zugelassen.

Eine neue Behandlungsoption könnte sich auch für Patienten auftun, die an behandlungsresistenten schweren Depressionen leiden. Die Europäische Kommission hat im Dezember 2019 Spravato^® (Esketamin-Nasenspray) in der EU zugelassen, und zwar in Kombination mit SSRI oder SNRI, wenn zuvor zwei Behandlungsmethoden nicht angesprochen hatten.

Auch antibiotisch dürfte sich im aktuellen Jahr etwas tun. Kurz vor Weihnachten 2019 hat die Europäische Kommission einem neuen Fluorchinolon, Delafloxacin (Quofenix^®), die Zulassung erteilt. Delafloxacin wird als intravenöse Infusion und als perorale Tablette verfügbar sein und ist als Reserve-Antibiotikum indiziert bei akuten bakteriellen Haut- und Weichteilinfektionen. Das Fluorchinolon wirkt auch bei Problemkeimen wie Klebsiella pneumoniae, MRSA und Pseudomonas aeruginosa.

Zwei weitere Antibiotika haben bereits die EU-Zulassung, auch wenn der Marktzugang laut vfa noch nicht erfolgt ist: Das Tetracyclin Eravacyclin (Xerava^®), das – oral oder intravenös – bei komplizierten intraabdominellen Infektionen eingesetzt wird und auch gegen multiresistente gramnegative Enterobakterien wirkt; und die Kombination Meropenem plus Vaborbactam (Vabomere^®) zur Behandlung komplizierter Harnwegsinfekte, intraabdomineller Infektionen und nosokomialer Pneumonie.